近日，从靶点发现到临床试验全流程获得AI贯通赋能的4B06-01项目，顺利完成全部64例患者入组。此项目是在北京大学第三医院开展的针对治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）概念验证试验，预计今年8月完成双盲给药期的观察，2025年2月完成为期一年的临床治疗观察。

该项全程AI赋能的IIT研究是由清华大学鲁白教授倡导，北京大学第三医院著名ALS临床专家樊东升教授作为主要研究者，与福贝生物，英矽智能，灵犀云和北京智源等多家单位精诚合作的项目。该项研究创新性地在入组病人选择、药效评估等环节广泛应用了AI技术。这些技术的应用不仅可以大幅度缩短患者延揽时间，在1年内完成全部患者的精准筛选和入组，而且最大限度利用了受试者的临床数据，解决罕见病样本量不足的问题。该项IIT研究为有效提高ALS临床试验成功率、降低研发成本，探索了一种全球领先的临床研究模式。

4B06-01是基于老药新用策略，在不到1年的时间内完成从靶点到临床快速迭代的药物研发项目。期间，英矽智能应用PandaOmics算法，利用国际上公开的数据库筛选获得ALS的潜在新靶点；福贝生物凭借其在神经系统疾病领域转化医学及临床医学的研究积累，完成靶点确认和候选药物分子选择，并快速启动了该药物的IIT研究；灵犀云和北京智源开发了脑电人工智能分析方法，支持精准选择ALS目标病人；北医三院团队整合多方资源，将传统的临床研究手段和创新的研究方法有机结合，采用多种AI技术观察病情进展和评估药物疗效，高效推进IIT研究。 

北京大学第三医院樊东升教授表示：

ALS（俗称“渐冻症”）是一种致死性的罕见神经系统退行性疾病。现有治疗方法难以明显阻断病情进展并改善患者症状，多数患者在临床确诊后只有3年左右的生存期。ALS药物的研发耗时耗钱，成功率也很低，迫切需要应用创新方法来加快临床研究速度。同时，ALS病因尚不明确，缺乏能够将患者分类及反映病程变化的客观指标。在4B06-01的临床研究中，我们成功地采用“临床试验就绪病人队列，trial ready cohort, TRC”的创新做法，即将病人的病史、血液生化、脑电/肌电，影像学，基因组等数据构建成为TRC。在启动4B06-01时，可根据其靶点和药物的特性、药物临床效应和可能的副作用等因素，从我们长期准备的ALS TRC数据库中，精准寻找到合适的病人入组临床试验，从而大大缩短临床病人招募的时间，降低成本。同时，精准地选择入组病人的举措，预计可以提高IIT的成功率。非常期待4B06-01项目后续获得可喜的研究结果。

福贝生物创始人，清华大学教授鲁白博士表示：

传统制药业目前陷入“投入大，时间长，失败率高”的困境，而AI技术则可能在提高药物研发、临床试验成功率和加速产业发展中起到颠覆性作用。4B06-01的发现来源于AI技术的应用，而此项临床研究在入组病人选择、药效评估等环节也广泛应用了AI技术。这些技术的应用有可能让更多患者从治疗中获益，有效助力了ALS临床研究的推进。我们非常欣喜地看到，在AI驱动的“产学患医”联盟的充分助力下，福贝团队在不到2年的时间内，高效地完成了4B06-01项目靶点发现、化合物筛选、患者入组等环节的推进。期待这些新理念，新科技，新模式的探索，为突破ALS药物研发所面临的多重挑战助力，以安全且有效的治疗方案惠及广大患者。 

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示：

很高兴地看到英矽智能参与的研究即将真正应用于临床，为亟需创新疗法的ALS患者群体带来新的选择。从启动新药发现到药品获批上市，一般需要12-15年时间并消耗数十亿美元。英矽智能在生成式人工智能的驱动下，有望显著提高新药筛选效率，加速为具有高度未被满足临床需求的疾病提供解决方案。4B06-01是一款由AI赋能早期药物开发及临床阶段研究的创新药物，从靶点发现，靶点验证，到药物分子的确定，仅用了短短几个月的时间。我们期待IIT项目的快速推进并取得进一步的研究成果。

关于北京大学第三医院

北京大学第三医院成立于1958年，是国家卫生健康委旗下的，集医疗、教学、科研、预防保健、康复与健康管理为一体的著名综合性三甲医院，是国内三甲医院第一方阵。北医三院神经内科是国家临床重点专科及北京市重点学科，建有神经退行性疾病生物标志物研究及转化北京市重点实验室，拥有中国最大规模的ALS 诊疗/研究中心，建成了全世界最大的单中心ALS临床数据库、患者登记注册队列（近5000例）和生物样本库；原创性开发用于临床早期诊断、鉴别诊断和病情评估的肌电图新技术，有关结果被国内外教科书、专著及诊断标准引用；作为国家神经系统疾病医疗质量控制中心运动神经元疾病医疗质控工作组组长单位，建立了具有代表性的中国罕见病研究/诊疗中心、以及研究/诊疗人员培训体系，并作为牵头单位之一发起和组织了亚太国家ALS 国际联合研究项目；引领中国ALS 临床研究领域。

关于英矽智能

英矽智能是一家由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司，通过下一代人工智能系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建强大且高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。英矽智能聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。

更多信息，请访问网站 www.insilico.com

关于福贝生物

福贝生物是一家致力于开发治疗神经系统重大疾病原创新药的生物科技公司，由著名神经科学家、清华大学教授鲁白博士和GSK前研发副总裁管小明博士创立，其愿景是将科学创想转化为切实的患者受益。凭借对致病机理的深入理解，通过颠覆性技术和新颖的运作模式，提升创新药物研发效率，满足患者未被满足的医疗需求。目前福贝在北京和苏州建立了临床和临床前和研究中心。公司聚焦神经营养因子信号通路和神经炎症作用机理，致力于开发原创性抗体和小分子药物，用于治疗神经退行性疾病如肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，阿尔茨海默症（AD）; 脑血管疾病如脑卒中；神经功能疾病如慢性疼痛，以及视神经病变等多种具有巨大未满足需求，对国计民生有重大影响的神经系统疾病。

更多信息，请访问网站www.4btechnologies.com